Zdravie: Lekári v UNM použili modernú liečbu pri pacientke s akútnou porfýriou Martin 7. septembra (TASR) - Lekári z Univerzitnej nemocnice Martin (UNM) ako prví na Slovensku ...

Martin 7. septembra (TASR) - Lekári z Univerzitnej nemocnice Martin (UNM) ako prví na Slovensku využili modernú cielenú liečbu liekom givosiran pri mladej pacientke z Lučenca, ktorú roky trápili prudké a bolestivé záchvaty akútnej porfýrie. Ako TASR informovala hovorkyňa nemocnice Katarína Kapustová, ide o zriedkavé dedičné ochorenie, ktoré pre bolestivé záchvaty a u niektorých foriem aj citlivosť kože na slnko dostalo v minulosti prezývku „upíria choroba“.
„Akútna porfýria je zriedkavé dedičné metabolické ochorenie, pri ktorom telo nedokáže správne vytvárať hem - látku potrebnú napríklad na tvorbu hemoglobínu v krvi. V dôsledku poruchy sa v tele, najmä v pečeni, hromadia toxické látky, ktoré poškodzujú nervový systém a vyvolávajú náhle, veľmi bolestivé záchvaty,“ priblížila Kapustová.
Podľa riaditeľa UNM Jána Miklera môže pre pacientov s akútnou porfýriou dostupnosť modernej cielenej terapie znamenať zásadnú zmenu. „Naším cieľom je, aby pacienti so zriedkavými ochoreniami dostávali odbornú starostlivosť čo najbližšie k úrovni špecializovaných centier a mali prístup k terapiám, ktoré môžu významne ovplyvniť priebeh ich ochorenia a kvalitu života,“ uviedol riaditeľ Mikler.
Liečbu zabezpečilo Centrum pre diagnostiku a liečbu akútnych porfýrií pri I. internej klinike Jesseniovej lekárskej fakulty Univerzity Komenského (JLF UK) a UNM. „Sme radi, že vďaka odbornému zázemiu nášho špecializovaného centra môžeme pacientom so zriedkavými ochoreniami ponúknuť aj najmodernejšie možnosti cielenej liečby. Prvýkrát podaná terapia givosiranom je významný krok vpred a zároveň potvrdzuje, že aj pacienti so zriedkavými diagnózami môžu nájsť špecializovanú starostlivosť priamo na Slovensku,“ poznamenal primár kliniky Juraj Krivuš.
Doplnil, že givosiran patrí medzi moderné biologické lieky využívajúce mechanizmus RNA interferencie. Cieli na procesy v pečeni, ktoré súvisia s nadmernou tvorbou prekurzorov zodpovedných za akútne porfyrické záchvaty. Klinické štúdie preukázali po jeho podaní výrazné zníženie frekvencie záchvatov a potreby zdravotnej starostlivosti u pacientov s akútnou hepatálnou porfýriou.


rav mj