Zriedkavé choroby: výzva, ktorá sa týka státisícov pacientov na Slovensku Zriedkavé choroby sú pre pacientov aj odborníkov veľkou výzvou, no pokrok v diagnostike a liečbe ...

Zriedkavé choroby sú pre pacientov aj odborníkov veľkou výzvou, no pokrok v diagnostike a liečbe prináša nové možnosti a zlepšuje kvalitu života pacientov. Niektoré diagnózy, ktorých stanovenie ešte pred dvadsiatimi rokmi trvalo roky, dnes dokážeme v mnohých prípadoch určiť už v priebehu niekoľkých mesiacov. Novorodenecký skríning navyše umožňuje odhaliť niektoré ochorenia už krátko po narodení.

Kombinácia modernej diagnostiky, inovatívnej liečby a dobre fungujúceho systému prináša merateľné výsledky – skracuje čas k diagnóze, rozširuje dostupnosť liečby a zlepšuje kvalitu života pacientov.

V rozhovore s Tomášom Laluhom, riaditeľom pre korporátne vzťahy spoločnosti Takeda Pharmaceuticals Slovakia, sme sa rozprávali:

o situácii na Slovensku






o úlohe farmaceutických firiem v zlepšovaní starostlivosti o pacientov,






o otázkach investícii do inovatívnych liekov,






o dostupnosti a účinnosti liekov v klinickej praxi,






o osobnom rozmere práce a význame rodinného a profesionálneho zázemia v prístupe k pacientom.






Ako vnímate situáciu na Slovensku v oblasti zriedkavých chorôb?
Na Slovensku sa v tejto oblasti urobil veľký kus práce a nezačíname od nuly. Máme mnohých špičkových lekárov a zdravotníckych pracovníkov, ktorí robia maximum, aby držali trend so svetom. Viaceré pacientske organizácie v tejto oblasti významne napredovali a poskytujú kľúčovú podporu komunitám dotknutým týmito ochoreniami. Akčný plán Národného programu zdravotnej starostlivosti o pacientov so zriedkavými chorobami do roku 2030 a práca Komisie Ministerstva zdravotníctva Slovenskej republiky pre zriedkavé choroby vytvárajú dôležitý odborný rámec a priestor na dialóg štátu, odborníkov a pacientov. Úspešným príkladom je rozšírený novorodenecký skríning – ukazuje, že premietnutie odborných argumentov do systému prináša priamy a merateľný prínos pacientom. Na tieto úspechy by sme mali nadviazať aj v oblasti liečby a úhrad.




Ako do tohto obrazu zapadá Takeda – čím ste špecifickým partnerom v oblasti zriedkavých ochorení?
Takeda má viac než 240-ročnú históriu a patríme medzi lídrov v inováciách, dátach a digitálnych technológiách. V oblasti zriedkavých ochorení dlhodobo investujeme významné zdroje do výskumu, často pre veľmi malé skupiny pacientov. Výsledkom sú naše inovatívne lieky, ktoré menia perspektívu pacientov a možnosti ich liečby. Na Slovensku chceme byť vnímaní nielen ako výrobca liekov, ale ako dlhodobý a zodpovedný partner zdravotníckeho ekosystému – odborníkov, pacientov aj štátu.




V médiách sa stretávame s konštatovaním, že zriedkavé ochorenia sa často spájajú s vysokými nákladmi. Je tento obraz férový?
Je pochopiteľné, že diskusie o udržateľnosti rozpočtu sú dôležité, no výzvou zostáva, že debata sa často opiera o nepresné tvrdenia. Lieky na zriedkavé ochorenia tvoria na Slovensku približne 5 % celkového rozpočtu na lieky, zatiaľ čo v mnohých krajinách EÚ je to 8–10 %, a tieto systémy fungujú stabilne. ¹ Zároveň ide o liečbu, ktorá má obrovský prínos aj mimo zdravotníctva – pacientom umožňuje žiť samostatne a dôstojne. To považujeme za investíciu, nie náklad.




Stretávame sa aj s tvrdeniami o nízkej účinnosti liekov a o ich „bezproblémovej“ dostupnosti. Aká je realita?
Realita je komplexnejšia. Účinnosť orphan liekov nemožno hodnotiť jedným metrom, keďže ide o rôznorodé ochorenia a terapeutické prístupy. Zároveň platí, že žiadny liek sa nemôže dostať k pacientom bez preukázania účinnosti a bezpečnosti pred Európskou agentúrou pre lieky. Úhrada a širší prínos lieku sa následne hodnotí na národnej úrovni, pričom je dôležité zohľadniť aj pacientov bez iných možností liečby. Práve v takých prípadoch môžu mať orphan lieky nenahraditeľné postavenie a výrazne zlepšiť prognózu pacientov.




Ako by sa mala vyvíjať regulácia výdavkov na lieky, najmä v oblasti inovácií a liekov na zriedkavé choroby?
Regulácia by mala byť premyslená a diferencovaná. Zriedkavé ochorenia si vyžadujú špecifický prístup – flexibilitu, dôraz na medicínsku potrebu, dlhodobý efekt a objektívne hodnotenie prínosu. Plošné obmedzovanie by podľa môjho názoru ohrozilo dôveru v systém a dostupnosť inovácií.




V oblasti zriedkavých ochorení pracujete od roku 2008 a medicína je silne prítomná aj vo vašej rodine. Ako sa tento osobný rozmer premieta do vašej práce?
Veľmi prirodzene. Vyrastal som vo farmaceutickej rodine a medicína bola vždy súčasťou nášho života. Dnes k tomu pribudol pohľad mojich dvoch dcér – jedna už pracuje v jednej z bratislavských nemocníc, druhá študuje medicínu. Diskusia o zriedkavých ochoreniach u nás doma nie je abstraktná – ide o konkrétnych pacientov a rodiny. Aj preto cítim veľkú zodpovednosť vykonávať svoju prácu odborne, vecne a s rešpektom.




Aké posolstvo by ste chceli, aby si čitatelia odniesli?
Zriedkavé ochorenia nie sú okrajovou témou. Sú skúškou pripravenosti zdravotného systému a spoločnosti. Slovensko má odborníkov, úspešné príklady a rozbehnutý dialóg. Teraz je čas tieto základy posilniť a nájsť riešenia, ktoré pacientom dajú istotu a perspektívu. Takeda chce byť pri tom zodpovedným a spoľahlivým partnerom.








1 SOYAMEDIA.COM (2023). Realita o liekoch na zriedkavé ochorenia: vysvetľujeme nebezpečné tvrdenia - Inovácie v medicíne - AIFP . [online] Aifp.sk. Available at: https://aifp.sk/sk/inovacie-v-medicine-realita-o-liekoch-vysvetlujeme-nebezpecne-tvrdenia/ [Accessed 27 Mar. 2026].






C-ANPROM/SK/RDG/0026






ZDROJ:Takeda Pharmaceuticals Slovakia s.r.o.